Chegada de medicamento para fibrose cística no SUS cria esperança para crianças e adolescentes

Vitor Pepino*

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) liberou a incorporação da terapia tripla, através do medicamento Trikafta (associação de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor), no tratamento da fibrose cística. “A história da fibrose cística tem seus marcos, e com esse tratamento estamos vivenciando um deles”, é o que diz a professora da Faculdade de Medicina da UFMG e coordenadora do centro de referência em fibrose cística do Hospital das Clínicas (HC/UFMG), Elizabet Guimarães. 

O tratamento mais moderno existente, chamado de terapia tripla, estará disponível no SUS em alguns meses auxiliando mais de 100 crianças e adolescentes que são acompanhados pelo HC e o Núcleo de Ações e Pesquisa em Apoio Diagnóstico (Nupad), responsável pela triagem e a monitoração dos pacientes.

A fibrose cística é uma doença genética autossômica recessiva, decorrente da mutação no gene CFTR, localizado no cromossomo 7. No Brasil, uma em cada 10.000 pessoas são acometidas, o que a torna uma doença rara. 

Ela afeta principalmente o pulmão, levando à insuficiência respiratória, além do pâncreas, causando a dificuldade na digestão dos alimentos e grande perda de sais minerais. O tratamento clássico representa uma série de cuidados para os pacientes: “Tomar as enzimas, vitaminas e sais, fazer fisioterapia diária, inalação de substâncias para fluidez do muco e antibioticoterapia inalatório, totalizando duas horas e meia de tratamento por dia, o que impacta a qualidade de vida”, afirma a professora. 

Antes do teste do pezinho, os médicos identificavam a doença tardiamente, por volta dos quatro anos de idade, momento em que a doença já havia evoluído. Somente em 2003 a doença entrou para a triagem neonatal no estado. 

Em Minas Gerais, o Nupad em parceria com a Secretaria Estadual de Saúde (SES-MG), auxilia na identificação de fibrose cística em recém nascidos e encaminha para acompanhamento no HC. Os pacientes chegam com até 30 dias de vida, o que contribui para um tratamento mais eficaz. Atualmente são assistidas 170 crianças e adolescentes na unidade.

Terapia tripla

O tratamento aprovado é uma combinação de três medicamentos. O ivacaftor, um potencializador do canal de cloro, se liga à proteína CFTR e a mantém aberta, para que mais sais possam passar por ela. Além dessa substância, outras duas compõem o Trikafta: o elexacaftor e tezacaftor, dois corretores do canal de cloro, que se ligam à CFTR defeituosa e a ajudam a se dobrar corretamente. Assim, a célula consegue levar a proteína até a membrana ao invés de destruí-la.

A terapia irá auxiliar no tratamento da mutação mais frequente da doença, que tem incidência em 60% dos pacientes de Minas Gerais. O tratamento será disponibilizado para aqueles com seis anos ou mais. “A terapia tripla melhora a função respiratória, não sendo mais necessário realizar o transplante de pulmão, o que diminui o número de internações, aumentando a qualidade de vida dessas crianças. A perspectiva de uma pessoa que nasce com fibrose cística mudou muito”, aponta Elizabet Guimarães.

Segundo a professora, é uma vitória para todos a inclusão desses medicamentos no SUS, principalmente para as crianças e adolescentes  que agora tem esperança de viver melhor. “Hoje eu vejo os pacientes comemorando e podendo sonhar com o seu futuro, algo que não via antes”, conclui.

Nupad

O Nupad é um órgão complementar da Faculdade de Medicina da UFMG. Foi criado em 1993 com o objetivo de implantar o Programa de Triagem Neonatal de Minas Gerais (PTN-MG) sob a gestão da SES-MG. É cadastrado como Serviço de Referência em Triagem Neonatal (SRTN) do estado pelo Ministério da Saúde.

* Vitor Pepino – Estagiário do Centro de Comunicação da Faculdade de Medicina da UFMG
Edição: João Motta